한국과학기술원(KAIST)이 생명과학과 정현정 교수 연구팀을 통해 유전자 가위 기반의 표적 치료제를 개발했다고 8일 밝혔다.

유전자 가위란 DNA에 개입해 문제가 되는 유전자를 자르거나 붙이는 임무를 수행하는 효소로, 이번 치료제는 생체 내 표적 조직에만 특이적으로 적용된다는 특징이 있다.

기존에도 유전자 가위를 이용한 치료는 화학적 치료와 달리 질병 유전자를 영구적으로 교정할 수 있어 암 및 유전 질환 치료제로 주목받았으나, 생체 내부에서 암 조직만 특정하기 어려운 낮은 전달 효율이 한계점으로 지목됐다.

이에 연구팀은 크리스퍼 단백질에 특정 아미노산을 변경한 생체분자를 다양하고 많이 결합하는 방식으로 본질적인 생화학 과정을 방해하지 않는 단백질을 개발했다.

이를 특정 암을 표적으로 삼는 항체와 결합하면서 유전자 가위 기반 치료제임에도 암세포에만 특이적으로 작용하도록 성능을 끌어올린 것이다.

KAIST가 개발한 유전자 가위 기반 항암제 구조도 [KAIST 제공]

연구팀은 난소암에 적용되도록 만든 시범 복합체가 난소암세포 및 동물모델 실험에서 세포 내 전달이 가능하고 세포주기를 관장하는 유전자를 교정해 높은 항암효과를 나타내는 것을 확인했다고 밝혔다.

KAIST 정현정 교수는 "최초로 크리스퍼 단백질과 항체를 결합한 이번 연구는 효과적으로 암세포 특이적 전달 및 항암 효능을 보였다는 점에서 의미가 크다"라고 말했다.

또 "향후 생체 내 전신 투여를 통한 유전자 교정 치료 및 다양한 암종에 적용할 수 있는 플랫폼 기술로 기대된다"라고 덧붙였다.

이번 연구 결과는 국제학술지 '어드밴스드 사이언스' 온라인에 최근 실렸다.